• A
  • A
  • A
  • АБB
  • АБB
  • АБB
  • А
  • А
  • А
  • А
  • А
Обычная версия сайта

Новая диагностика и терапия: индивидуальный подход на клеточном уровне

Чтобы с высокой точностью прогнозировать развитие болезней, эффекты и нежелательные последствия той или иной терапии, важно глубоко понимать генетические основы человеческого существования. Почему пациенты по-разному реагируют на медицинские вмешательства — лечебные и профилактические? Почему в схожих условиях одни люди заболевают (причем с разной степенью выраженности болезни), а другие — нет? Ответы кроются на молекулярном уровне.

Благодаря научным прорывам в сфере информационных и биотехнологий исследователи уже могут фокусироваться на молекулярных механизмах развития многих болезней и оценивать вероятность возникновения конкретных ответов на терапевтические воздействия у разных людей. А вот возможности лечения на основе индивидуальных характеристик пациента пока еще сильно ограничены.

Разработки в сфере персонализированной медицины, позволяющие «исправлять» выявленные нарушения в нуклеотидной последовательности, активно ведутся по всему миру. В настоящем выпуске информационного бюллетеня представлены три технологических тренда, которые могут стать ключевыми драйверами развития в этой области, а в перспективе ближайшего десятилетия — значительно повысить качество медицинских услуг.

Версия для печати:   

Сопровождающие диагностические тесты

Широко распространенные заболевания сейчас лечат путем подбора лекарств, воздействующих на большую «целевую аудиторию». В будущем для назначения эффективной и безопасной терапии врачи смогут учитывать индивидуальные особенности пациента, отражающиеся в его генетическом коде, молекулярном профиле, метаболизме, поведенческих реакциях. Насколько та или иная терапия подходит конкретному человеку, помогают понять биомаркеры — гены, белки, которые однозначно связаны с эффектами определенного медицинского вмешательства.

Разработку персонализированных лекарств сопровождают специальные диагностические тесты. С их помощью фармацевтические компании выявляют биомаркеры, указывающие на группу больных, для которых новое лекарство будет полезным и безопасным. Все доступные зарегистрированные сопровождающие тесты базируются на технологиях генетического типирования. В будущем могут появиться диагностические тесты, основанные на технологиях визуализации в режиме реального времени, использовании биосенсоров и датчиков физических параметров организма человека.

 


 


 

Управление клетками с помощью оптогенетики

Для изучения функций органов и систем человеческого организма крайне важно владеть технологией «включения» или «выключения» отдельных клеток. Существующие способы влияния на клеточную активность (фармацевтические субстанции, электростимуляция) неспецифичны, а их применение нередко сопровождается побочными эффектами. Подступиться к изучению функций нейронов и их связи с поведением и когнитивными способностями человека, а также к управлению клетками, контролирующими сердечную деятельность, эндокринную функцию, ответственными за свето- и цветовосприятие, позволила оптогенетика.

Оптогенетика объединила результаты изучения светочувствительных белков, генетическую инженерию и оптику. В результате появилась возможность встраивать в клеточную мембрану белки, которые, активируясь под действием подведенного локально света, начинают контролировать химический состав внутриклеточной жидкости и, соответственно, — функциональную активность клеток. Перспективы экспериментального применения оптогенетики связаны с управлением функциями клеток в режиме реального времени. Программировать этот процесс и осуществлять контроль на клеточном уровне можно будет по беспроводным каналам связи.

 


 


 

Точное и точечное редактирование генома с помощью эндонуклеаз

Направленно корректировать генетическую информацию стало возможным с появлением технологии рекомбинантной ДНК, а также способов изменения нуклеотидной последовательности генома отдельных клеток. С их помощью создаются генетически модифицированные лабораторные животные и растения, клеточные линии. Однако существующие технологии «громоздки» и дороги, но главное — недостаточно точны (могут вызывать нежелательные модификации структуры ДНК за пределами целевой области).

Для терапевтических целей важно вносить быстрые и точные изменения в нуклеотидную последовательность генома в условиях in vivo. В последние 5-7 лет ведутся активные разработки средств модификации генома с использованием ферментов эндонуклеаз (ZFNs, TALEN, CRISPR/Cas9). Они относительно просто синтезируются и отличаются универсальностью — возможностью применения в работах с клетками всех живых организмов, включая клетки человека. Точечные и вместе с тем точные изменения в нуклеотидной последовательности достигаются путем комплементарного связывания белков-«редакторов» с целевым участком ДНК.

 


 


 
Мониторинг глобальных технологических трендов проводится Институтом статистических исследований и экономики знаний Высшей школы экономики (issek.hse.ru) в рамках Программы фундаментальных исследований НИУ ВШЭ.

При подготовке трендлеттера использовались следующие источники: Прогноз научно-технологического развития РФ до 2030 года (prognoz2030.hse.ru), материалы научного журнала «Форсайт» (foresight-journal.hse.ru), данные Web of Science, Orbit, marketsandmarkets.com, mckinsey.com, alliedmarketresearch.com, mrrse.com, fda.gov и др.

Более детальную информацию о результатах исследования можно получить в Институте статистических исследований и экономики знаний НИУ ВШЭ: issek@hse.ru, +7 (495) 621-82-74.

Над выпуском работали:
 Руслан Сайгитов, Анна Соколова, Надежда Микова, Лилия Киселева, Елена Гутарук, Карина Назаретян, Ким Воронин.

© Национальный исследовательский университет «Высшая школа экономики», 2015